Normális sejtműködés során a sejtek aszparagint termelnek, míg a leu­kémiás sejtek nagy része erre nem képes. Ezért az akut limfoblasztos leu­kémiában szenvedő gyermekeknek a kemoterápia mellé gyakorta adnak L-aszparaginázt a szabad szérumaszparagin-szint csökkentésére. Ez az aszparagindepléció, a leukémiás sejtek „kiéheztetése” azok pusztulását eredményezi.

A CAR-T sejtes terápiák időigényességét csökkentheti egy új megoldás, amely azonnal felhasználható, bármely betegnél megfelelő CAR-t sejtek alkalmazását teszi lehetővé.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a leukémia és gasztrointesztinális sztromális tumorok (GIST) kezelésére szolgáló Imatinib Koanaa (imatinib) orálisan alkalmazható oldat formájú készítményt.

A hematológiai malignitások immunterápiája az utóbbi 6 évben robbanás­szerűen fejlődött. A rendelkezésre álló CAR-T sejtes kezelések eddig kezel­hetetlen betegcsoportokban is rendkívül hatásosak, meghosszabbíthatják a betegek túlélését, akár tartós betegségmentességet is elérhetünk velük. 

A Bristol Myers Squibb bejelentette, hogy az FDA által igényelt „jelentős módosításnak” minősülő információpótlás miatt három hónapot késik a diffúz nagy B-sejtes limfóma elleni biológia készítményük (liso-cel) engedélyezése.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az akut limfoblasztos leukémia kezelésére szolgáló Ivozall (klofarabin) generikus készítményt.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2019 szeptember 16-19-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.

Az akut limfoblasztos leukémia (ALL) a leggyakoribb gyermekkori rosszindulatú megbetegedés. Magyarországon évente 60-70 új betegség kerül felismerésre. A fejlett országokban jelenleg alkalmazott terápiás protokollokkal gyógyulása 85−90%. A legnagyobb, a betegek egynegyedét magába foglaló citogenetikai alcsoport a magasan hiperdiploid ALL: a limfoblasztok a normális diploid kromoszómakészlet helyett 51−67 kromoszómát tartalmaznak. Prognózisa nagyon jó, bár a betegek ~15%-ánál később relapszus lép fel, és vannak a csoport heterogenitása melletti adatok is. Közleményünkben összefoglaljuk ezen alcsoport citogenetikai, klinikai, epidemiológiai és prognosztikai jellemzőit. Bemutatjuk saját kutatási eredményeinket, melyben 168 prekurzor B-sejtes leukémiával diagnosztizált gyermek csontvelőmintájának sejtszintű analízise során vizsgáltuk a nyolc leggyakrabban érintett teljes kromoszóma (4, 6, 10, 14, 17, 18, 21 és X) kópiaszám-növekedési mintázatát. A 48 magas hiperdiploiditású beteg adatait elemezve a magas modális kromoszómaszám (>55) és bizonyos triszómiák és kombinációik (+4, +4/+6, +4/+17, +4/+18) jelenléte kimagaslóan kedvező kimenetelű alcsoportot határoztak meg. Magy Onkol 62:214–221, 2018

Kulcsszavak: akut limfoblasztos leukémia, magasan hiperdiploid

A decemberi amerikai kongresszus várható bejelentései módosíthatják több betegség eddigi kezelési gyakorlatát.

Egy új kutatás szerint a csontvelőtranszplantáción átesett gyermekeknél a korai elhalálozás megnövekedett kockázata a beavatkozás után legalább 25 évig fennáll.